（博鼇3月29日電）「我始終相信，不是有希望才去努力，而是因為努力才看到了希望。 “在28日舉行的博鼇亞洲論壇2024年年會分論壇上，京東集團原副總裁、漸凍症”鬥士“蔡磊通過視頻表示，希望通過其實踐經驗，可以給其他罕見病的攻克帶來參考和借鑒。

罕見病最突出的特點是無葯可用，相關疾病給患者及其家庭帶來沉重的經濟負擔。 關於罕見病藥物開發面臨的挑戰，以及如何撬動藥企研發罕見病藥物積極性等話題引發討論。

“現在全世界上市的罕見病治療藥物只有800多種，95%以上的罕見病無葯可用。 “中國國際經濟交流中心理事長畢井泉說。

近年來，中國政府高度重視罕見病治療。 國家藥品監督管理局科技和國際合作司司長秦曉嶂介紹稱，中國鼓勵企業申請罕見病用藥，且通過特殊的審評渠道給予支援。

罕見病藥物研發成本高，市場容量小，投資回報低，企業不願將其作為研發重點甚至放棄研發，因此罕見病用藥又稱為“孤兒葯”。 阿布達比衛生部特別項目執行主任奧瑪律·納吉姆說，之所以製藥企業對於罕見病藥物研發並不感興趣，主要是因為罕見病患者數量不夠，無法讓它們獲得合理回報。

如何撬動藥企研發罕見病藥物積極性？在國際罕見病理事會主席杜蘭·王·裡格看來，國際之間的合作非常重要。 她認為，各國可以探討對罕見病藥物進行團購，這樣一方面能給藥企帶來更大市場和更多收益，另一方面，在罕見病藥物議價上，各國組團更有優勢。

與此同時，杜蘭·王·里格認為在全球收集罕見病患者數據同樣重要。 她說，有80%的罕見病與遺傳基因相關，但全球相關數據非常欠缺，這導致無法能夠充分理解相關疾病致病機理。

在中國市場如何激勵更多藥企開發罕見病藥物？畢井泉表示，鼓勵罕見病藥物開發創新，需要重視專利保護和數據保護。 同時，政府可設立罕見病專項救助資金，不讓罕見病患者因病返貧、因病致貧。